(Yicai Global) 1月19日-中国は、遺伝性血液障害サラセミアの遺伝子編集療法、または変異DNAを修正、削除、または置き換える遺伝性疾患の治療法の国内初の臨床試験に火をつけました。バイオテクノロジーの新興企業EdiGeneによる。

EdiGeneの遺伝子編集療法ET-01の研究は、輸血依存性サラセミアの治療におけるその安全性と有効性を評価すると、北京に本拠を置く同社は昨日述べた。

サラセミア患者は通常よりもヘモグロビンが少なく生まれ、血液中の酸素が少なくなり、貧血、免疫力低下、発育阻害、倦怠感を引き起こします。

中国では約3000万人が遺伝子変異を持っています。2015年の報告によると、約30万人が中等度から重度のサラセミアに苦しんでいます。重症型の人の半数は5歳より前に死亡します。患者は、寿命を延ばすために生涯にわたる輸血が必要であり、年間約CNY100,000 (USD15,440) の費用がかかります。

ET-01は、患者から採取した、血液および骨髄に存在し、赤血球の形成を助ける、遺伝子組み換え造血幹および前駆細胞の注射である。

2015年に設立されたEdiGeneは、昨年10月に4億5,000万元 (6,940万米ドル) を調達しました。これは、中国の遺伝子編集会社としてはこれまでで最大の単一金額です。同社は中国南部の広州と米国のマサチューセッツ州ケンブリッジに支店を持っています。

編集者: キム・テイラー