(Yicai Global) 10月27日-中国は、遺伝子編集療法を臨床試験で初めて使用することを許可しました。

中国の国家医療製品局の医薬品評価センターは、ベータサラセミアの遺伝子編集療法であるEdiGeneのET-01の臨床試験を承認した、と北京に本拠を置くバイオテクノロジー企業は本日述べた。この試験では、輸血依存性ベータサラセミア患者におけるその安全性と有効性を評価します。

ET-01は「患者の遺伝子欠損を修復してヘモグロビン欠乏症を補う」と最高経営責任者のWeiDongはYicai Globalに語った。

処理プロセス全体がより複雑です。魏は、患者から造血幹細胞を抽出し、遺伝子編集を介して細胞を修飾し、修飾された細胞を患者に戻して血球の正常な機能を回復させることを含むと説明した。

臨床的に検証された後、他の血液疾患を治療するために治療法を使用することはより簡単になるだろうと彼は付け加えた。

サラセミアは、遺伝的欠陥によって引き起こされるまれな遺伝性溶血性貧血症です。効果的な治療がなければ、患者は20歳を超えて生きることはめったにありません。輸血依存患者の現在の標準的な治療法は、2〜5週間ごとに1回の輸血を行うことですが、長期の輸血は臓器に損傷を与える可能性があります。

2015年に設立されたEdiGeneは、ゲノム編集に基づいて、遺伝病や癌の薬と革新的な治療法を開発しています。同社のウェブサイトによると、創設者のWei Wensheng教授は、米国のミシガン州立大学で遺伝学の博士号を取得して卒業しました。

EdiGeneは、4億5,000万元 (6,720万米ドル) のBラウンド融資を完了しました。今月初めの中国メディアの報道によると、資金は製品の臨床研究を進め、ビジネスチームを拡大するために使われるでしょう。同社は過去2年間で7億元を調達しました。

編集者: Tang Shihua、Peter Thomas