(Yicai Global) 12月18日-人のCRISPR-Cas9遺伝子編集システムの最初の明らかに発表された使用は、今年、北京の名門北京大学のDeng Hongkui教授による研究が次のことを示したときに発生しました。10年前の技術は、ヒト免疫不全ウイルスによる感染を証明する免疫細胞の潜在的に無制限の供給を生み出すことができると、Nature誌は2019年に科学で重要な人々のNatureの10のリストで報告しました。

デモは、いわゆる「ベルリン患者」であるティモシー・レイ・ブラウンの回復を再現しようとしました。ブラウンは、白血病を治療するために受けた骨髄移植を介して、2008年に最初にウイルスを治癒しました。彼の医師は、免疫細胞に感染するタンパク質HIVコマンドであるCCR5をオフにする遺伝子変異を持つドナーを意図的に発見しました。彼らはブラウンの免疫系を消し、それを提供された細胞に置き換え、ウイルスを消滅させました。

報告書によると、ブラウンの骨髄提供者の予防的変異はほとんどなく、中国では事実上存在しません。1990年代にHIVでCCR5の機能を検出した研究者の1人であったDengは、このようにして、遺伝子の編集を狙うことを決意しました。報告書によると、彼はドナーの骨髄から免疫学的に同一の血液幹細胞を採取し、CRISPR-Cas9で編集し、白血病とHIVの患者に移植しました。

「私たちはベルリンの患者の正確な模倣を望んでいます」とDengは当時言った。

患者のHIVは影響を受けなかったが、この研究は、CRISPR-Cas9に編集された細胞が、悪影響を引き起こすことなく骨髄移植でどのように機能するかを示した、とDengは述べた。

「私たちは粘り強さに最も興味を持っていました」と彼は言い、「それが論文の主要な結果です」と付け加えました。

カリフォルニア大学バークレー校の生物学者であるフョードル・ウルノフ教授は、HIVの治癒に失敗したことは、この技術を実際に適用するにはあまりにも急いでいることを示したと述べた。以前の実験では、他の遺伝子編集方法の臨床結果が効率的な編集に依存していることが証明されていました。ウルノフ氏によると、このようなわずかな割合の編集された細胞で治療は失敗する運命にあったという。「彼らの仕事は、これを行わない方法の例として立つだろう」と彼は予測した。

実験を支持するDengは、遺伝子編集された細胞のより大きな比率をすぐに移植することを望んでおり、細胞をより簡単に編集可能な多能性幹細胞に再プログラムする方法を考え出したいと考えています。細胞-そしてこれらを血液幹細胞に変換します。「それは完璧だろう」とDengは言った。

「幹細胞は、体内で特殊な細胞タイプに発展する独自の能力を持つ細胞です」と、英国に本拠を置く科学研究所ウェルカムゲノムキャンパスのyourgenomWebサイトがこの用語を定義する方法です。

"CRISPR。 .. Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeatsの略で、CRISPR-Cas9ゲノム編集技術の基礎を形成する細菌防御システムの特徴です」とEliとEdythe Lは述べています。MITとハーバードのブロード研究所。

編集者: ベンアーマー